Regenxbio hisseleri, MPS II tedavisi için FDA’nın öncelikli incelemesiyle yükseldi

Investing.com — Regenxbio Inc . (NASDAQ:RGNX) hisseleri, şirketin Mukopolisakkaridoz II (MPS II) veya diğer adıyla Hunter sendromu için potansiyel bir gen tedavisi olan RGX-121’in Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından öncelikli inceleme için kabul edildiğini açıklamasının ardından piyasa öncesi işlemlerde yüzde 7,2 yükseldi.

FDA’nın BLA’ya Öncelikli İnceleme statüsü vermesi ve Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücret Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihini 9 Kasım 2025 olarak belirlemesi, yatırımcılar arasında iyimserlik yarattı. Bu tedavi, MPS II için ilk gen tedavisi ve tek seferlik tedavi olma yolunda ilerliyor. Bu gelişme, hastalığın tedavi paradigmasını önemli ölçüde değiştirebilir.

REGENXBIO’nun Başkanı ve CEO’su Curran M. Simpson şöyle konuştu: “Bu dönüm noktası bizi heyecanlandırıyor.” Simpson, tedavinin Hunter sendromunun hem nörogelişimsel hem de sistemik etkilerini ele alma potansiyeline sahip olduğunu belirtti. Şirket, tedavinin dönüştürücü potansiyelini destekleyen olumlu biyobelirteç verilerini ve uzun vadeli sonuçları vurguladı. Bu tedavi, hastaların ve ailelerinin mevcut standart haftalık enzim replasman tedavisiyle yaşadıkları yükü azaltabilir.

Ocak 2025’te duyurulan Nippon Shinyaku ile stratejik ortaklık, Nippon Shinyaku’nun bir yan kuruluşu olan NS Pharma, Inc.’in FDA onayı alındığında ABD’de RGX-121’in ticarileştirilmesine öncülük etmesini sağlıyor. Bununla birlikte, RGX-121’in onaylanması, REGENXBIO’nun Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almasına yol açabilir. REGENXBIO, PRV’nin potansiyel satışından elde edilecek tüm gelirlere ilişkin hakları elinde tutuyor.

RGX-121, FDA’dan Yetim İlaç Ürünü, Nadir Pediatrik Hastalık, Hızlı İzleme ve Rejeneratif Tıp Gelişmiş Tedavi (RMAT) dahil olmak üzere çeşitli tanımlamalar aldı. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı’ndan ileri tedavi tıbbi ürünleri (ATMP) sınıflandırması aldı. Bu durum, MPS II tedavisindeki önemini vurguluyor.

Yatırımcılar bu habere olumlu tepki veriyor. Bu durum, tedavinin pazar potansiyeline ve şirketin gen tedavisi için ticari üretim ve tedarik zinciri çalışmalarında lider konumda olmasına olan güveni yansıtıyor. FDA’nın BLA’yı kabul etmesi, REGENXBIO’nun bu yenilikçi tedaviyi MPS II hasta topluluğuna sunma çalışmalarında kritik bir adım olarak görülüyor.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.